Viltolarsen y la Distrofia Muscular de Duchenne
- Ignacio González Ruiz
- Sara Ortega Cubero
ISSN: 2173-0903
Any de publicació: 2022
Número: 45
Tipus: Article
Altres publicacions en: MoleQla: revista de Ciencias de la Universidad Pablo de Olavide
Resum
Este fármaco consiste en un oligonucleótido antisentido de morfolino fosforodiamidato, que se emplea en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este compuesto se basa en la terapia de omisión del exón, permitiendo que se obtenga una proteína funcional, aunque el ARN mensajero no contenga todos los exones de la proteína normal.
Referències bibliogràfiques
- H. Komaki et al., “Viltolarsen in Japanese Duchenne muscular dystrophy patients: A phase 1/2 study,” Ann. Clin. Transl. Neurol., vol. 7, no. 12, pp. 2393–2408, Dec. 2020, doi: 10.1002/acn3.51235.
- S. Dhillon, “Viltolarsen: First Approval,” Drugs, vol. 80, no. 10, pp. 1027–1031, 2020, doi: 10.1007/s40265-020-01339-3.
- O. Sheikh and T. Yokota, “Advances in genetic characterization and genotype–phenotype correlation of duchenne and becker muscular dystrophy in the personalized medicine era,” J. Pers. Med., vol. 10, no. 3, pp. 1–11, 2020, doi: 10.3390/jpm10030111.
- P. R. Clemens et al., “Safety, tolerability, and efficacy of viltolarsen in boys with duchenne muscular dystrophy amenable to exon 53 skipping: A phase 2 randomized clinical trial,” JAMA Neurol., vol. 77, no. 8, pp. 982–991, Aug. 2020, doi: 10.1001/jamaneurol.2020.1264.
- A. Oligonucleotides, “AHFS ® first ReleaseTM,” vol. XX, no. Xx, pp. 1–2, 2020.
- R. Maruyama and T. Yokota, “Molecular diagnosis and novel therapies for neuromuscular diseases,” J. Pers. Med., vol. 10, no. 3, pp. 1–3, 2020, doi: 10.3390/jpm10030129.
Els documents de l'Observatori s'actualitzen diàriament. Aquesta data fa referència a l'actualització de la informació relacionada amb l'estructura de l'Observatori (persones, grups d'investigació, unitats organitzatives, projectes, etc.).