Viltolarsen y la Distrofia Muscular de Duchenne
- Ignacio González Ruiz
- Sara Ortega Cubero
ISSN: 2173-0903
Año de publicación: 2022
Número: 45
Tipo: Artículo
Otras publicaciones en: MoleQla: revista de Ciencias de la Universidad Pablo de Olavide
Resumen
Este fármaco consiste en un oligonucleótido antisentido de morfolino fosforodiamidato, que se emplea en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este compuesto se basa en la terapia de omisión del exón, permitiendo que se obtenga una proteína funcional, aunque el ARN mensajero no contenga todos los exones de la proteína normal.
Referencias bibliográficas
- H. Komaki et al., “Viltolarsen in Japanese Duchenne muscular dystrophy patients: A phase 1/2 study,” Ann. Clin. Transl. Neurol., vol. 7, no. 12, pp. 2393–2408, Dec. 2020, doi: 10.1002/acn3.51235.
- S. Dhillon, “Viltolarsen: First Approval,” Drugs, vol. 80, no. 10, pp. 1027–1031, 2020, doi: 10.1007/s40265-020-01339-3.
- O. Sheikh and T. Yokota, “Advances in genetic characterization and genotype–phenotype correlation of duchenne and becker muscular dystrophy in the personalized medicine era,” J. Pers. Med., vol. 10, no. 3, pp. 1–11, 2020, doi: 10.3390/jpm10030111.
- P. R. Clemens et al., “Safety, tolerability, and efficacy of viltolarsen in boys with duchenne muscular dystrophy amenable to exon 53 skipping: A phase 2 randomized clinical trial,” JAMA Neurol., vol. 77, no. 8, pp. 982–991, Aug. 2020, doi: 10.1001/jamaneurol.2020.1264.
- A. Oligonucleotides, “AHFS ® first ReleaseTM,” vol. XX, no. Xx, pp. 1–2, 2020.
- R. Maruyama and T. Yokota, “Molecular diagnosis and novel therapies for neuromuscular diseases,” J. Pers. Med., vol. 10, no. 3, pp. 1–3, 2020, doi: 10.3390/jpm10030129.
Los documentos del portal se actualizan diariamente. Esta fecha hace referencia a la actualización de la información relacionada con la estructura del portal (personas, grupos de investigación, unidades organizativas, proyectos...).